Las pequeñas empresas de biotecnología que comienzan sus primeros ensayos clínicos de fase temprana tienen características y necesidades particulares que deben tenerse en cuenta.
La estructura, los recursos, las necesidades y las expectativas de las pequeñas empresas biotecnológicas no son las mismas que las de las grandes empresas farmacéuticas que ya venden medicamentos aprobados.
Las empresas de biotecnología emergentes con moléculas prometedoras tienen el potencial de sacar al mercado importantes compuestos innovadores, pero necesitan rodearse de colaboradores estratégicos que puedan sacar el máximo partido a sus recursos disponibles y a las inversiones planificadas.
Algunas necesidades comunes que suelen compartir muchas pequeñas empresas biotecnológicas incluyen la necesidad de (1) fabricación de fármacos en pequeños lotes para ensayos clínicos de fase temprana y (2) una CRO dedicada y flexible para la gestión de ensayos clínicos.
En este artículo, vamos a abordar estos dos aspectos con más detalle.
Fabricación de medicamentos en lotes pequeños para ensayos clínicos de fase temprana
Las empresas biotecnológicas que trabajan en las primeras etapas de desarrollo de medicamentos normalmente necesitan fabricar fármacos en pequeños lotes para sus ensayos clínicos de fase temprana (por ejemplo, los estudios de fase 1 en los que se prueban fármacos por primera vez en seres humanos y requieren 2.500 viales de un compuesto inyectable).
Los ensayos clínicos de fase temprana suelen reclutar a un número reducido de participantes, dado que los estudios de fase 1 buscan evaluar la seguridad del fármaco en un tamaño muestral reducido (es decir, alrededor de 15-20 pacientes). Si una empresa biotech se centra en la ejecución de su primer ensayo de fase 1, su equipo de gestión no tratará de producir grandes cantidades de fármaco.
Sin embargo, la fabricación de fármacos en pequeñas cantidades puede ser todo un reto según del tipo de tecnología de producción que se necesite. Los promotores de ensayos clínicos suelen encargar la fabricación de sus fármacos a proveedores subcontratados conocidos como organizaciones de desarrollo y fabricación por contrato (CDMO, por sus siglas en inglés de Contract Development and Manufacturing Organization). La externalización de las tareas de fabricación de medicamentos es la norma general en la actualidad.
El principal problema surge cuando las CDMO no tienen la flexibilidad necesaria para acomodar pequeñas series de fabricación en sus líneas de producción. Los distintos compuestos farmacéuticos requieren diferentes técnicas, máquinas y métodos de fabricación, y no todas las CDMO pueden o están dispuestas a invertir en configuraciones específicas para el cliente si los pedidos no son considerables.
Por lo tanto, las pequeñas empresas de biotecnología a menudo tienen problemas para fabricar cantidades reducidas de fármacos en los plazos requeridos, y pueden tener muchas dificultades para encontrar el socio adecuado que pueda ofrecerles la flexibilidad y receptividad que necesitan.
¿Cómo pueden las empresas biotech superar esta dificultad? Después de más o menos esfuerzos de búsqueda, y tras firmar más o menos acuerdos de confidencialidad (CDA) con proveedores potenciales, los promotores de ensayos clínicos terminarán encontrando un socio CDMO conveniente, pero esta búsqueda puede ser ardua a veces.
Frente a este escenario, puede ser útil trabajar con una organización de investigación clínica (CRO) bien conectada con el sector de las CDMOs. Aunque la actividad principal de la mayoría de las CROs es gestionar ensayos clínicos, algunas de ellas colaboran con CDMOs que fabrican diferentes tipos de compuestos farmacéuticos. Tras saber el tipo de fármaco que el promotor desea producir, las CROs pueden recomendar el mejor colaborador CDMO en cada caso.
Sofpromed es una CRO de servicio completo que mantiene fuertes vínculos de colaboración con CDMOs de todo el mundo. Facilitamos servicios de fabricación de fármacos (formas orales sólidas, líquidas, semisólidas y liofilizadas), con especial experiencia en llenado y acabado aséptico, no aséptico y de alta potencia. Contamos con colaboradores que brindan una gran flexibilidad para fabricar fármacos en pequeños lotes para ensayos clínicos de fase temprana.
Una CRO dedicada y flexible para la gestión de ensayos clínicos
Otra necesidad importante y muy común de las empresas biotecnológicas emergentes es contar con el apoyo de una CRO comprometida y flexible para la gestión de los ensayos clínicos.
Los promotores de ensayos clínicos tienen una gran variedad de opciones a la hora de seleccionar la CRO con la que desean trabajar. Ciertamente, hay CROs de diferentes tamaños y todas pueden realizar una gran labor, pero hay una tendencia en el mercado que las empresas de biotecnología deben conocer: las CROs de pequeño tamaño generalmente ofrecen un servicio más cercano y una mayor flexibilidad.
Como sucede en otros sectores, cuanto mayor es el tamaño de un proveedor, mayor será su estructura interna, lo que a menudo repercute en la flexibilidad del servicio y la burocracia. Los grandes proveedores también pueden tender a dar prioridad a los clientes clave más grandes, lo cual les reporta un gran negocio. Además, los precios que ofrecen las multinacionales suelen ser más altos que los de los proveedores más pequeños, ya que tienen que cubrir los costes de estructuras más pesadas.
Estas realidades no son diferentes cuando hablamos del mercado de las CROs. En realidad, las CROs de pequeño tamaño pueden competir con las CROs globales al ofrecer una mayor flexibilidad, una atención más personal al cliente y unos presupuestos más competitivos, manteniendo a su vez unos niveles de calidad satisfactorios.
Las empresas biotech inmersas en sus primeras fases de desarrollo de fármacos deberían considerar las CROs de pequeño tamaño con el fin de obtener un servicio más responsivo, ágil y rentable a la hora de realizar sus estudios clínicos de fase inicial 1-2. Las CROs pequeñas suelen ser una buena opción para las pequeñas empresas biotecnológicas.
Sofpromed es una CRO pequeña que tiene un buen conocimiento de las necesidades de las pequeñas compañías de biotecnología. Muchos de nuestros clientes son empresas biotech emergentes que están comenzando con sus primeros ensayos clínicos, y les proporcionamos el apoyo personalizado que necesitan, a precios competitivos.
Conclusiones
Las nuevas empresas biotecnológicas pueden beneficiarse de la selección de CROs de tamaño pequeño.
Al elegir CROs de pequeño tamaño, es probable que los promotores de ensayos clínicos obtengan una atención más exclusiva y personalizada, soluciones flexibles y la posibilidad de aprovechar al máximo sus inversiones.
Existen grandes y pequeñas CROs pero, a fin de cuentas, la mejor CRO para una compañía biotech emergente es aquella que es capaz de satisfacer sus necesidades específicas.
