La Asociación Europea y Latinoamericana SELNET para la Investigación en Sarcomas es la promotora del ensayo clínico SELNET-7-1 para pacientes diagnosticados de neurofibrosarcoma, también denominado tumor maligno de la vaina del nervio periférico (MPNST, por sus siglas en inglés de malignant peripheral nerve sheath tumor).
En este artículo aprenderás sobre:
- $¿Qué es el neurofibrosarcoma (MPNST)?
- $Prevalencia del neurofibrosarcoma (MPNST)
- $Diagnóstico y tratamiento del neurofibrosarcoma (MPNST)
- $Pronóstico de los pacientes con neurofibrosarcoma (MPNST)
- $Neurofibrosarcoma (MPNST): una necesidad médica no cubierta
- $El ensayo clínico SELNET-7-1
- $Investigador Coordinador de SELNET-7-1
Este ensayo clínico se activó en septiembre de 2023 y permanecerá disponible para reclutamiento durante aproximadamente 2 años en España y otros países.
Al final de este artículo puedes encontrar más detalles para participar en este estudio.
¿Qué es el neurofibrosarcoma (MPNST)?
El neurofibrosarcoma es un tipo de cáncer poco común y agresivo que se desarrolla en las células que conforman la vaina que rodea los nervios periféricos.
Estos nervios están situados fuera del sistema nervioso central, abarcando el encéfalo y la médula espinal.
El MPNST pertenece a la familia de los sarcomas, que afecta principalmente a los tejidos blandos del cuerpo, incluidos los músculos, la grasa, los tendones, los ligamentos, los vasos linfáticos y sanguíneos, los nervios y otros tejidos de soporte.
Este tipo de cáncer crece rápidamente y puede metastatizar en otras partes del cuerpo, por lo que su detección y tratamiento precoces son cruciales para un pronóstico positivo.
Prevalencia del neurofibrosarcoma (MPNST)
Los sarcomas son relativamente poco frecuentes y el MPNST en concreto representa aproximadamente entre el 5% y el 10% de todos los casos de sarcoma [1].
Este tumor afecta predominantemente a adultos jóvenes y de mediana edad.
En particular, las personas con una enfermedad genética denominada neurofibromatosis tipo 1 (NF1) tienen un mayor riesgo de desarrollar un MPNST.
Aproximadamente entre el 25% y el 50% de los pacientes que padecen MPNST también tienen NF1, y entre el 8% y el 13% de los individuos con NF1 desarrollarán MPNST a lo largo de su vida [1].
Diagnóstico y tratamiento del neurofibrosarcoma (MPNST)
En las fases tempranas, el MPNST puede no presentar síntomas perceptibles.
Sin embargo, a medida que el tumor crece, pueden manifestarse varios signos, como dolor, debilidad y la presencia de un bulto palpable bajo la piel.
El tratamiento del MPNST depende de varios factores, como el estadio del tumor, su localización y el estado general de salud del paciente.
Un equipo multidisciplinar de especialistas suele participar en la determinación del curso de acción más adecuado.
Las principales modalidades de tratamiento del MPNST son la intervención quirúrgica, la radioterapia y la quimioterapia en determinados pacientes.
Intervención quirúrgica
Siempre que sea posible, la extirpación quirúrgica del tumor y del tejido circundante es la opción de tratamiento preferida para el MPNST.
Sin embargo, en algunos casos, la intervención quirúrgica puede no ser factible debido a factores como el tamaño del tumor o su proximidad a estructuras vitales.
Cuando no es una opción, se exploran tratamientos alternativos.
Radioterapia
La radioterapia se puede utilizar junto con la intervención quirúrgica tanto antes como después de ella.
Consiste en el uso de radiación de alta energía para atacar y destruir las células cancerosas, reduciendo el riesgo de recidiva o metástasis.
Quimioterapia
La quimioterapia puede estar indicada en pacientes seleccionados con tumores resecables para reducir las probabilidades de recaída de la enfermedad.
En algunos casos, la quimioterapia puede combinarse con la radioterapia.
Además, la quimioterapia es la piedra angular del tratamiento de los pacientes con MPNST metastásico, en los que el cáncer se ha extendido a otras partes del cuerpo.
Pronóstico de los pacientes con neurofibrosarcoma (MPNST)
El pronóstico se refiere a las perspectivas de vida a largo plazo de las personas diagnosticadas de una enfermedad concreta.
Cuando se trata de un MPNST, el pronóstico puede variar significativamente en función de varios factores, entre los que se incluyen:
- Localización del tumor
- Presencia metástasis en otros órganos
- Grado de extirpación del tumor
La tasa de supervivencia a cinco años de los pacientes con MPNST oscila entre el 23% y el 69% [1].
Para aumentar las posibilidades de supervivencia, es imprescindible colaborar con un equipo de expertos lo antes posible tras recibir un diagnóstico de MPNST.
Neurofibrosarcoma (MPNST): una necesidad médica no cubierta
No existen fármacos sistémicos aprobados específicamente para pacientes con MPNST avanzado y los fármacos existentes utilizados en sarcomas de tejidos blandos, en general, tienen una eficacia modesta en este subtipo histológico específico.
En consecuencia, en aquellos pacientes con MPNST metastásico, el pronóstico sigue siendo malo.
En cualquier caso, los pacientes que padecen este tipo de tumor no disponen de muchas opciones terapéuticas eficaces.
Los datos preclínicos y la experiencia previa derivada del uso de selinexor en un programa de uso compasivo (que es una forma de recibir un medicamento que aún no está aprobado pero que ya ha mostrado seguridad y signos de eficacia), sugieren que selinexor podría ser eficaz en pacientes con MPNST avanzado.
Selinexor es un fármaco oral que bloquea una proteína nuclear denominada exportina-3.
Esta proteína desempeña un papel relevante en las neoplasias malignas y su bloqueo podría ayudar a detener el crecimiento tumoral.
El ensayo clínico SELNET-7-1
En septiembre de 2023, la Asociación Europea y Latinoamericana SELNET para la Investigación en Sarcomas inició el ensayo clínico SELNET-7-1 para pacientes diagnosticados de MPNST.
Este estudio permanecerá abierto al reclutamiento durante al menos 2 años.
El tratamiento consiste en la combinación de dos fármacos: selinexor (inhibidor de la exportación nuclear) y gemcitabina (quimioterapia).
Los pacientes elegibles para participar deben cumplir los siguientes criterios esenciales:
- Edad: 18-80 años
- Diagnóstico de MPNST (también pueden participar pacientes con leiomiosarcoma)
- Enfermedad metastásica/avanzada
- Pacientes que hayan recibido previamente al menos una línea de terapia sistémica
El ensayo clínico SELNET-7-1 está inicialmente abierto en 10 centros españoles ubicados en:
- Madrid
- Barcelona
- Zaragoza
- San Sebastián
- Islas Canarias
- Murcia
El estudio se activará en países adicionales a finales de 2023.
Investigador Coordinador de SELNET-7-1
El ensayo clínico SELNET-7-1 está liderado por el Dr. Javier Martín Broto, Oncólogo Médico del Hospital Universitario Fundación Jiménez Díaz de Madrid y Director del Proyecto SELNET.
Según el Dr. Martín:
«Basándonos en los resultados preclínicos y en casos clínicos previos, estamos muy animados por probar la eficacia de la combinación selinexor-gemcitabina en pacientes con MPNST. Esto podría representar una nueva opción terapéutica muy prometedora para los pacientes con esta enfermedad complicada».
Referencias:
