Imagen ilustrativa de la destrucción de una célula de leucemia (Dr_Microbe, iStock by Getty Images)
En las últimas décadas, la investigación científica y los avances tecnológicos recientes han permitido comprender mejor la etiopatogenia de la leucemia, una enfermedad que afecta cada año a unas 45.000 personas en los Estados Unidos.
Sin embargo, a pesar de los avances en el desarrollo de inmunoterapias y nuevas terapias dirigidas, el resultado global de los pacientes con leucemia sigue siendo negativo, lo que hace que el tratamiento de este tipo de cáncer sea especialmente difícil. En este contexto, urge seguir investigando fármacos, estrategias y enfoques innovadores para tratar la leucemia.
Sofpromed es una CRO especializada en oncología que lleva muchos años ayudando a pequeñas y medianas empresas biotecnológicas a llevar a cabo estudios de investigación clínica en leucemia. Nuestra prioridad es proporcionar los mejores servicios de gestión a todos nuestros socios para que así optimicen el rendimiento y, por consiguiente, produzcan los mejores resultados posibles.
En este artículo aprenderás sobre:
- $¿Qué es la leucemia?
- $Prevalencia y factores de riesgo de la leucemia en los EE.UU.
- $Tratamientos médicos actuales de la leucemia y necesidad de pacientes adultos para investigar
- $¿Qué servicios ofrece Sofpromed a las empresas biotecnológicas que hacen ensayos clínicos en leucemia?
- $Sofpromed: Un verdadero socio para las empresas biotecnológicas que investigan la leucemia
¿Qué es la leucemia?
Leucemia es un término genérico que designa el cáncer de las células sanguíneas. Se origina en los tejidos hematopoyéticos del organismo, como la médula ósea y el sistema linfático. Existen varios tipos de leucemia, cada uno de los cuales requiere un tipo de tratamiento diferente.
La médula ósea es el tejido blando y esponjoso que se encuentra en las cavidades de los huesos y es donde se producen las nuevas células sanguíneas, de las cuales existen tres tipos:
- Glóbulos rojos (eritrocitos): estas células transportan oxígeno y otros materiales a todos los tejidos y órganos del cuerpo.
- Glóbulos blancos (granulocitos, monocitos y linfocitos): forman parte del sistema inmunitario del organismo y nos ayudan a combatir infecciones y otras enfermedades.
- Plaquetas: son fragmentos celulares de la sangre que forman coágulos y evitan hemorragias.
La leucemia se produce cuando el ADN de las células sanguíneas generadas en la médula ósea sufre una serie de cambios (mutaciones), lo que da lugar a un crecimiento y una multiplicación descontrolados de células cancerosas. Estas células anormales son normalmente glóbulos blancos.
El crecimiento y la replicación a gran velocidad de las células sanguíneas tiene graves inconvenientes. En primer lugar, las células cancerosas no tienen ninguna finalidad. En segundo lugar, desplazan a las células sanas, sin dejarles espacio suficiente para desarrollarse y funcionar correctamente. Como consecuencia de la falta de estas últimas, los órganos no reciben el oxígeno necesario para funcionar con normalidad, ni el organismo puede combatir las infecciones o controlar las hemorragias.
Además, este número cada vez mayor de células anormales puede introducirse en el torrente sanguíneo e invadir otros tejidos y órganos —como el hígado, el bazo o los ganglios linfáticos— lo que causa molestias y disfunciones orgánicas. En otras palabras, este fenómeno (conocido como «metástasis») puede desencadenar graves problemas de salud a corto o largo plazo.
La leucemia se clasifica generalmente por el tipo de célula sanguínea afectada y por la velocidad de progresión de la enfermedad. Por un lado, la leucemia puede ser aguda, si las células cancerosas se multiplican rápidamente, o crónica, si estas se desarrollan más lentamente. Mientras que la leucemia aguda requiere un tratamiento agresivo y a tiempo por la velocidad de progresión antes mencionada, la leucemia crónica puede pasar desapercibida durante muchos años debido a la ausencia de síntomas que caracteriza las fases iniciales de esta enfermedad.
Por otra parte, también puede ser linfocítica o mielógena. La leucemia linfocítica afecta a los linfocitos, es decir, a las células que forman los tejidos linfoides. Estos tejidos forman parte del sistema inmunitario y ayudan a proteger nuestro organismo contra bacterias y otros agentes extraños.
Por el contrario, la leucemia mielógena comienza en las células mieloides, que dan lugar a los glóbulos blancos, los glóbulos rojos y las células productoras de plaquetas. La leucemia mielógena se caracteriza por un aumento anormal del número de mielocitos, mieloblastos y granulocitos en el torrente sanguíneo.
Como ya se ha mencionado, existen varios tipos de leucemia. A continuación, se enumeran los principales tipos de esta enfermedad oncológica:
- Leucemia linfocítica aguda (LLA): Se origina en la médula ósea y afecta más a los niños que a los adultos. De hecho, la LLA es el tipo de leucemia más frecuente en los lactantes.
- Leucemia mieloide aguda (LMA): Este tipo de leucemia puede darse en niños y adultos, aunque es mucho más frecuente en adultos.
- Leucemia linfocítica crónica (LLC): Surge de los linfocitos y suele diagnosticarse en una fase avanzada de la enfermedad. La LLC es la leucemia crónica más frecuente en los adultos de más edad y representa casi un tercio de todas las leucemias.
- Leucemia mieloide crónica (LMC): Este tipo de cáncer comienza en las células hematopoyéticas de la médula ósea y representa alrededor del 10% de todas las leucemias. La LMC suele manifestarse muchos meses o años después del inicio de la enfermedad.
Estos son los tipos de leucemia que afectan a más personas en los Estados Unidos. No obstante, hay que tener en cuenta que existen otros tipos menos frecuentes —leucemia de células pilosas, leucemia linfocítica granular de células grandes, leucemia prolinfocítica de células B— y manifestaciones de la enfermedad diferentes a las habituales que dificultan el diagnóstico.
Prevalencia y factores de riesgo de la leucemia en los EE.UU.
Los nuevos casos de leucemia representaron el 2,3% de los 1,9 millones de nuevos casos de cáncer que se diagnosticaron en Estados Unidos en 2022. Esto significa que unas 60.650 personas recibieron un nuevo diagnóstico de leucemia ese año en esa nación: 35.810 varones y 24.840 mujeres.
El número de casos y la mortalidad asociados a la leucemia difieren de una región a otra. Según la página web de American Cancer Society, los estados con mayor incidencia de este tipo de cáncer son Minnesota, Wisconsin, Iowa y Dakota del Sur, mientras que las tasas de mortalidad más elevadas se registran en Oklahoma, Kansas, Kentucky, Dakota del Norte y Virginia Occidental. [1]
Los factores de riesgo asociados a la leucemia son los siguientes:
- Tratamiento previo contra el cáncer: los pacientes que recibieron quimioterapia o radioterapia en el pasado tienen más probabilidades de desarrollar leucemia.
- Exposición a sustancias químicas industriales: se ha demostrado que algunas sustancias químicas presentes en productos de limpieza y materiales de construcción, como el benceno y el formaldehído, provocan leucemia.
- Tabaquismo: los cigarrillos contienen sustancias cancerígenas que pueden llegar al torrente sanguíneo y propagarse a distintos tejidos y órganos.
- Síndromes y trastornos genéticos poco frecuentes: la leucemia se ha relacionado con determinadas anomalías genéticas, como el síndrome de Down, el síndrome de Shwachman-Diamond, la ataxia-telangiectasia o la neurofibromatosis, entre otras.
- Antecedentes familiares de leucemia: el riesgo de desarrollar leucemia es mayor en aquellas personas cuyos familiares han sido diagnosticados de esta enfermedad.
En cuanto a la prevalencia de la leucemia, las tasas de nuevos diagnósticos varían según el grupo de edad. Se diagnostica con mayor frecuencia en hombres mayores de 55 años. De hecho, la probabilidad de desarrollar esta enfermedad alcanza una meseta en torno a los 74 años de edad. [2]
Porcentaje de nuevos casos por grupo de edad: leucemia.
Sin embargo, la leucemia también es un tipo de cáncer bastante frecuente en niños menores de 15 años. En realidad, de todos los niños que padecen algún tipo de cáncer, alrededor del 25% desarrollan alguna forma de leucemia, y la edad media de la leucemia linfocítica aguda (LLA), el subtipo más frecuente en niños, es de 14 años.
Las estadísticas nacionales indican que a 5,2 de cada 100.000 niños de 0 a 19 años se les diagnosticó leucemia en 2016. En cambio, en 2019, el número de nuevos casos en niños había disminuido a 4,2, lo que señala el impacto positivo de los avances médicos obtenidos durante los últimos años. [3]
Además, a diferencia de otros tipos de cáncer, la leucemia es más común en individuos caucásicos que en afroamericanos. A pesar de esto, un estudio exhaustivo llevado a cabo en 2018 muestra que las personas de color tienen la peor media de supervivencia (5 años) en la mayoría de los subtipos de leucemia existentes como la LLA, la LMA y la LLC. A modo de ilustración, «en el caso de la LLA, la supervivencia media para personas blancas y de color es de 94,3 y 82,8 meses, respectivamente». [4]
Tratamientos médicos actuales de la leucemia y necesidad de pacientes adultos para investigar
En general, cuanto antes se diagnostica una enfermedad, mayores son las posibilidades de éxito del tratamiento. No obstante, la detección precoz de la leucemia no siempre se traduce en un mejor pronóstico.
Por ejemplo, aunque los signos de la leucemia aguda suelen comenzar poco después del inicio de la enfermedad, esta es más agresiva y se desarrolla mucho más rápidamente que la leucemia crónica. Por lo tanto, mientras que la leucemia crónica puede pasar desapercibida o no diagnosticarse durante un largo periodo de tiempo debido a su lenta progresión, la leucemia aguda requiere un tratamiento inmediato.
Sin embargo, esto no significa que la leucemia crónica sea menos grave que la aguda. La gravedad dependerá en gran medida de la ubicación y el tipo de leucemia, así como del estado general de salud del paciente.
Como ya se ha indicado, la detección precoz de la leucemia suele ser difícil, puesto que sus signos y síntomas suelen ser leves, imprecisos y casi imperceptibles. De hecho, es común que se descubra durante un análisis de sangre rutinario antes de que aparezcan los síntomas.
Además, los síntomas también pueden confundirse fácilmente con los asociados a otras enfermedades, como la gripe u otros virus. Por lo tanto, es habitual que las personas que padecen leucemia pasen por alto las manifestaciones de malestar hasta que su estado se vuelve más crítico. Los síntomas típicos engloban los siguientes:
- Anemia (debido a la falta de glóbulos rojos para transportar oxígeno a los tejidos del organismo)
- Fácil aparición de hematomas y hemorragias (debido a los bajos niveles de plaquetas)
- Infecciones frecuentes o graves (causadas por los bajos niveles de glóbulos blancos)
- Fiebre y sudores nocturnos
- Pérdida de apetito o pérdida de peso involuntaria
- Dolor o sensibilidad en huesos o articulaciones
- Hemorragias nasales y de encías recurrentes
- Pequeñas manchas rojas en la piel (petequias)
- Inflamación de los ganglios linfáticos inflamados, y aumento del tamaño del bazo o el hígado
- Debilidad y fatiga persistente
- Dificultad respiratoria
Experimentar los síntomas mencionados no significa necesariamente que una persona tenga leucemia. No obstante, es esencial aprender a reconocer estos síntomas y concertar una cita con un médico si persisten o empeoran.
Visitar a un médico ayudará al paciente a entender de forma clara su estado real de salud. En primer lugar, el médico le practicará una serie de pruebas (por ejemplo, exploración física, análisis de sangre, biopsia de médula ósea) para determinar el tipo concreto de enfermedad.
Una vez obtenidos los resultados, este profesional dará al paciente una explicación detallada, las opciones de tratamiento disponibles, las ventajas y riesgos de cada tipo de tratamiento y sus posibles efectos secundarios a largo plazo. En resumen, una consulta médica garantizará un diagnóstico y un tratamiento adecuados.
Además, es útil buscar una segunda opinión, que consiste en consultar a otro profesional experto para obtener una perspectiva diferente. Este especialista revisará su historial médico completo y el plan de tratamiento sugerido, y apoyará (o desaconsejará) la propuesta del primer médico.
Los enfoques de tratamiento dependen del tipo de leucemia, el estadio de la enfermedad, la edad y el estado general de salud del paciente, y la respuesta al tratamiento inicial, entre otros factores. A continuación, se describen los tratamientos más comunes para esta enfermedad.
Quimioterapia
La quimioterapia es la opción de tratamiento principal para muchos tipos de leucemia. Utiliza fármacos citotóxicos para destruir las células cancerosas o detener su crecimiento y/o replicación. El tratamiento consiste en ciclos, es decir, el paciente tiene que tomarse unos días de descanso después de recibir cada sesión de quimioterapia para permitir que el organismo se recupere.
Los medicamentos contra el cáncer pueden tomarse en forma de pastillas o administrarse intravenoso, y se puede tratar de combinaciones de fármacos o de uno solo. Sin embargo, es importante tener en cuenta que es probable que dichas combinaciones causen que las células sean más vulnerables al tratamiento.
Radioterapia
Este tipo de tratamiento utiliza rayos X de alta intensidad, o formas similares de radiación para eliminar las células cancerosas e impedir que se dividan y se extiendan a otros órganos o tejidos. Suele ser la mejor opción de tratamiento cuando la leucemia se ha extendido al sistema nervioso central (SNC).
La radioterapia puede dirigirse a lugares específicos del cuerpo, donde hay una acumulación de células cancerosas, o administrarse en todo el cuerpo. Es frecuente utilizar la radioterapia para preparar el organismo para un trasplante de médula ósea.
Inmunoterapia
La inmunoterapia es un tipo de tratamiento moderno que funciona entrenando al sistema inmunitario para que destruya las células cancerosas. En otras palabras, es el propio organismo del paciente el que combate la leucemia. Algunos ejemplos de inmunoterapias son el interferón y terapia de linfocitos T con receptor de antígeno quimérico (o la terapia con células CAR-T).
El sistema inmunitario está formado principalmente por órganos, glóbulos blancos y proteínas (anticuerpos). Tiene una función vital: proteger al organismo contra agentes extraños potencialmente dañinos, como virus, bacterias y alérgenos, entre otros. No obstante, también puede programarse para identificar y atacar a las células leucémicas. La inmunoterapia provoca menos efectos secundarios que las formas tradicionales de tratamiento ya que este tipo de terapia no daña las células sanas.
Terapia dirigida
La terapia dirigida utiliza fármacos para centrarse en las características específicas presentes en las células cancerosas. La función de este tipo de tratamiento es bloquear la acción de diversas proteínas, enzimas y otras moléculas que intervienen en la división y multiplicación de las células leucémicas y, para ello, corta el suministro de sangre necesario para que puedan vivir. Como resultado, las células cancerosas mueren.
Las nuevas terapias dirigidas tienen menos probabilidades de dañar las células sanas que otras formas de tratamiento. Sin embargo, antes de iniciar el tratamiento, hay que analizar las células leucémicas para decidir si poseen las características necesarias para este tipo de terapia, lo que depende de cada paciente. Las terapias dirigidas pueden consistir en el uso de los siguientes fármacos o sustancias: ofatumumab, gemtuzumab, inhibidores de la tirosina quinasa, imatinib, entre muchos otros.
Trasplante de células madre
El trasplante de células madre (también conocido como trasplante de células hematopoyéticas o trasplante de médula ósea) es un tratamiento que se utiliza cuando el cáncer, la quimioterapia o la radioterapia han provocado que la médula ósea deje de funcionar. El objetivo de esta técnica es sustituir las células hematopoyéticas cancerosas restantes por células madre nuevas y sanas.
Estas células madre sanas pueden extraerse del propio paciente, antes de iniciar otras terapias, o de la sangre o la médula ósea de un donante, que se introducirán de nuevo en la sangre del paciente. En este último caso, el nuevo sistema inmunitario elimina las células cancerosas porque las reconoce como extrañas. En resumen, el trasplante de células madre ayudará a regenerar una médula ósea sana.
Ensayos clínicos
En algunos casos, participar en un ensayo clínico ejecutado con diligencia puede ser la mejor opción para los pacientes con leucemia. No cabe duda de que los ensayos clínicos han dado lugar a importantes avances clínicos en el bienestar y la supervivencia de aquellos que padecen leucemia aguda, un tipo de cáncer cuyo tratamiento puede resultar especialmente difícil debido a sus numerosas anomalías genéticas.
Los ensayos clínicos prueban nuevos fármacos y terapias que pueden convertirse en los próximos tratamientos estándar para la leucemia en un futuro próximo. Los estudios de investigación clínica están diseñados para ser muy seguros, precisos y en cumplimiento tanto con las normas de Buenas Prácticas Clínicas (BPC) como con la legislación vigente que rige el uso de medicamentos y productos sanitarios. Los investigadores no solo se comprometen a alcanzar altos niveles de calidad, sino que, lo que es más importante, dan máxima prioridad al nivel más alto posible de seguridad para los participantes.
En la actualidad se está estudiando un número considerable de fármacos y tratamientos para la leucemia. Los investigadores buscan constantemente nuevos métodos y enfoques orientados a aumentar la tasa de remisión, así como a encontrar una cura para la LMA y la LLA, los dos tipos de leucemia que afectan a la mayoría de los adultos y los niños en el mundo.
Los nuevos enfoques tratan de lograr una mayor comprensión de las variaciones genéticas que caracterizan la enfermedad para desarrollar nuevas estrategias y personalizar los tratamientos. Algunos de sus objetivos son eliminar las células leucémicas de forma más directa, inhibir la producción de sustancias implicadas en su crecimiento o replicación, o potenciar la respuesta inmunitaria contra las células cancerosas.
Independientemente de la fase del tratamiento o de su estado, todas las personas que padecen leucemia pueden participar en un ensayo clínico. De hecho, hay estudios clínicos para pacientes recién diagnosticados, en recaída, en etapas avanzadas y trasplantados. Además, los pacientes que se reclutan se clasifican en diferentes grupos según su capacidad para resistir o tolerar los medicamentos. Todas estas medidas son esenciales para garantizar que se satisfacen las necesidades específicas de cada paciente.
¿Qué servicios ofrece Sofpromed a las empresas biotecnológicas que hacen ensayos clínicos en leucemia?
Los ensayos clínicos son esenciales para descubrir nuevos tratamientos para enfermedades, así como para evaluar la eficacia e inocuidad de los fármacos y terapias que se administran actualmente a los pacientes. En los últimos años, y más aún tras el estallido de la crisis sanitaria mundial en 2019, ha aumentado la concienciación sobre la importancia de la investigación científica para lograr un mayor bienestar y seguridad para la población mundial. Más que nunca, la salud se ha convertido en una prioridad central en nuestras vidas.
Como consecuencia, en los últimos años se ha producido un auge mundial de la industria farmacéutica, que no ha dejado de crecer. Paralelamente al aumento de las inversiones y a la competencia cada vez mayor en el ámbito médico, los requisitos de las autoridades reguladoras —entre las que se halla la Food and Drug Administration (FDA) estadounidense— se han vuelto más estrictos y se prevé que continúe así.
Es cierto que la creciente competitividad del mercado y el entorno normativo en constante cambio han propiciado la aparición de nuevos retos para las empresas biotecnológicas y farmacéuticas. En este sentido, necesitan el apoyo de un socio que pueda acelerar y optimizar todos los procedimientos relacionados con la investigación clínica.
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Expertos en leucemia
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Sofpromed: Un verdadero socio para las empresas biotecnológicas que investigan la leucemia
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Estas son las razones que hacen de Sofpromed el complemento perfecto para las pequeñas y medianas empresas biotecnológicas que planean llevar a cabo ensayos clínicos de leucemia en los Estados Unidos y en Europa.
